L’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé ce vendredi l’octroi d’une autorisation européenne conditionnelle pour Casgevyun médicament pour drépanocytose et bêta-thalassémiequi serait le premier traitement disponible basé sur la technologie d’édition génétique.
Les experts de l’EMA ont émis un avis positif sur les bénéfices du médicament destiné à contrecarrer les effets de ces deux troubles génétiques et, si la Commission européenne donne son accord, Casgevy serait le premier traitement disponible qui utilise CRISPR/Cas9un type de nouvelle technologie d’édition du génome.
L’agence, basée à Amsterdam, a expliqué que ce traitement est indiqué pour les patients atteints de bêta-thalassémie transfusionnelle et de drépanocytose sévère en patients de plus de 12 anspour qui « la transplantation de cellules souches hématopoïétiques est appropriée et qu’un donneur approprié n’est pas disponible ».
« Cette nouvelle thérapie peut libérer les patients du fardeau des transfusions fréquentes et douloureuses. » crise vaso-occlusive qui se produisent lorsque les globules rouges drépanocytaires bloquent les petits vaisseaux sanguins et peuvent potentiellement améliorer considérablement votre qualité de vie », explique l’EMA.
Les deux troubles sont des maladies héréditaires rares causées par des mutations génétiques qui affectent la production ou la fonction de l’hémoglobine, la protéine présente dans les globules rouges qui transporte l’oxygène dans tout le corps. Les deux maladies sont débilitantes et mettent la vie en danger.
Casgevy est un traitement unique et personnalisé qui consiste à mobiliser les cellules de la moelle osseuse du sang du patient. La technologie CRISPR est utilisée dans ce médicament pour modifier les propres cellules souches sanguines du patient, en trouvant spécifiquement une séquence d’ADN spécifique dans une cellule.
L’EMA a basé sa recommandation positive sur deux essais en cours à un seul groupe. Dans le premier, avec 42 patients de 12 à 35 ans et avec la bêta-thalassémie ayant reçu une dose unique, 39 n’ont pas eu de transfusion pendant au moins un an. Le deuxième essai incluait un groupe de 29 patients atteints de drépanocytose, et 28 d’entre eux n’avaient eu aucun épisode de crise vaso-occlusive pendant au moins 12 mois consécutifs.
Les effets secondaires les plus courants étaient un faible nombre de globules blancs, notamment une neutropénie fébrile, de faibles taux de plaquettes, une maladie du foie, des nausées, des vomissements, des maux de tête et des plaies buccales. Ces événements sont dus aux médicaments nécessaires aux cellules sanguines modifiées pour greffer et remplacer les cellules souches non modifiées.
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